编者按

近日，希格生科（深圳）有限公司的核心管线SIGX1094获得美国FDA快速通道认定（FTD）。这是继2024年11月SIGX1094获FDA孤儿药（ODD）认定之后新的资格认定，将有望缩短其审批周期，加速其上市进程。

据悉，SIGX1094是基于其“类器官+AI”药物研发平台开发的核心候选药物，也是全球首款整合类器官和AI技术研发的候选药物，主要用于治疗弥漫性胃癌及其他晚期实体瘤。

01、类器官+AI药物研发平台

SIGX1094 是基于创新的 “类器官+AI” 药物研发平台开发的核心产品，主要用于治疗弥漫性胃癌及其他晚期实体瘤。这款药物基于希格生科自主发现的全新治疗靶点，不仅是全球首个整合类器官和 AI 技术研发的一类创新药，同时也是有望填补弥漫性胃癌靶向治疗空白的突破性药物。目前，SIGX1094 已在北京大学肿瘤医院完成首例实体瘤患者给药，临床一期试验由权威胃肠道肿瘤领域专家沈琳教授主导。

获得 FDA 快速通道认定后，SIGX1094 将在后续研发和审批过程中享有更多与 FDA 沟通的机会，这将大大加快其上市进程。获此认定的药物还有机会享有加速审批、优先审评资格以及新药上市申请（NDA）的滚动审评等优惠政策。2024 年 11 月，SIGX1094 已获得 FDA 授予的针对胃癌的孤儿药资格认证，可享受 FDA 优先审评审批，免除新药 NDA 申请费用，获批后给予七年市场独占期等政策支持。FDA 快速通道认定与孤儿药资格认证的一系列激励政策叠加，将进一步加速 SIGX1094 的上市进程，让急需有效治疗的患者尽快受益。

在 SIGX1094 的药物发现与设计中，针对创新靶点，仅用6个多月就设计出具有全新分子骨架、综合成药性质优越的临床前候选化合物（PCC），极大地提高了研发效率；在药效评价中，利用其建立的基于病人基因组学特征的类器官平台，可以更好地筛选出接近病人真实反应的分子，从而大大提高临床试验成功的潜在可能。从新靶点发现到 IND 获批，仅用了三年多的时间。

02、类器官蓝海热潮汹涌

传统的新药研发模式中，从药物发现到获得IND批准的整个过程通常需要5-10年不止，并且伴随着高成本和高失败率。“一款药，做10年，超过20亿，成功率小于5%”，无论对于创新药企还是大型药企，研发的巨大风险与巨额投入都是创新药永恒的母命题。

此次全球范围内率先利用 “类器官+AI” 的癌症创新靶向药研发模式，通过AI技术迅速筛选出候选化合物分子，并依托类器官疾病模型平台，更早模拟人体环境，最大程度地桥接临床前模型与临床病人，进行药效评估和测试。这一创新模式不仅大大提升了药物研发的速度和临床成功率，可能减少高达数十亿美元的研发成本，更标志着药物研发进入了一个全新的IT 与BT高效整合的时代。

从全球类器官行业来看，虽然整个行业尚处于早期发展阶段，但这一蓝海赛道下的竞争是热潮汹涌。群雄逐鹿下，布局该领域的企业谁拥有核心技术优势和完整产业链，无疑具有先发优势。据不完全统计，国内诸多企业在类器官与器官芯片这一领域均有所布局，涵盖整个产业链上中下游，包括仪器设备、类器官及器官芯片技术服务、药企及科研院所等。

▲ 国内部分类器官企业

作为健康美丽产业CRO服务开拓者与引领者、斑马鱼生物技术的全球领导者，环特生物搭建了“斑马鱼、类器官、哺乳动物、人体”多维生物技术服务体系，开展健康美丽CRO服务、科研服务、智慧实验室搭建三大业务。目前，环特已建立200多种斑马鱼模型，胃癌、脑类器官、心脏类器官及各种肿瘤类器官培养平台，欢迎有需要的读者垂询！