眼
眼睛个体小、相对封闭、具备免疫赦免，是基因治疗中非常热门的器官。随着视网膜和视皮层遗传性疾病分子机制研究的不断深入，使用基因治疗某些遗传性眼部疾病（如视网膜色素变性、缺血性视网膜疾病等）已成为可能.
病毒包装（慢病毒、逆转录病毒）
可提供浓度100000000/ml病毒液。详见http://www.gdbiotec.com/taxonomy/term/34/all
光遗传（光抑制、Cre依赖）rAAV-EF1α-DIO-eNpHR3.0-mCherry
注射到Cre工具小鼠中或其他可以表达Cre重组酶的模式动物中，病毒感染神经元后，感光的氯离子泵在细胞膜上表达。当给黄光时，氯离子泵被激活，氯离子内流从而可以抑制神经元的活动，即光抑制。
化学遗传抑制rAAV-CaMKIIa-DIO-hM4D(Gi)-mCherry
化学遗传学技术/DREADDS 技术可以用来调控神经元或其他类型细胞的活动。